Goodpastures syndrom, i moderne medisinsk terminologi ofte referert til som anti-GBM-sykdom (anti-glomerulær basalmembran-sykdom), er en ekstremt sjelden, akutt og livstruende autoimmun sykdom. Sykdommen representerer et av de mest rendyrkede og nådeløse eksemplene på et autoimmun angrep i menneskekroppen, der immunsystemet produserer spesifikke antistoffer som retter seg mot en helt spesifikk anatomisk struktur som tilfeldigvis deles av kun to organer: lungene og nyrene. Uten rask medisinsk intervensjon kan sykdommen føre til dødelig lungeblødning og permanent nyresvikt i løpet av få dager.
Sykdommens kjerne ligger i produksjonen av såkalte anti-GBM-antistoffer. Disse antistoffene (hovedsakelig av typen IgG) er feilprogrammerte til å gjenkjenne et spesifikt domene (alfa-3-kjeden) av type IV kollagen. Type IV kollagen er en fundamental byggekloss i basalmembranen – den tynne, mikroskopiske barrieren som fungerer som et filter og støttevev i kroppens organer. Denne spesifikke alfa-3-kjeden finnes nesten utelukkende i to områder i kroppen: i de glomerulære kapillærene i nyrene (hvor blodet filtreres for å lage urin) og i de pulmonale alveolene i lungene (hvor gassutvekslingen mellom luft og blod foregår). Når antistoffene frigjøres i blodet, fester de seg som en kontinuerlig linje langs basalmembranen i disse to organene. Dette aktiverer komplementsystemet og rekrutterer nøytrofile granulocytter, som frigjør etsende enzymer som river basalmembranen i stykker.
Det kliniske bildet ved Goodpastures syndrom er dramatisk og akutt, og rekkefølgen på symptomene kan variere. Hos de fleste pasienter, spesielt unge menn som røyker, starter sykdommen i lungene. Pasienten opplever plutselig pustebesvær, hoste og hemoptyse – det vil si at de hoster opp friskt blod. Dette skyldes at barrieren mellom blodårene og luftblærene i lungene er ødelagt, slik at lungene fylles med blod. Dette kan raskt utvikle seg til livstruende respirasjonssvikt. Kort tid etter, eller i noen tilfeller samtidig, rammes nyrene. Betennelsen i nyrene (glomerulonefritt) fører til at filtreringen kollapser. Pasienten merker synlig blod i urinen (makrohematuri), væskeansamlinger i kroppen (ødemer) og et raskt stigende blodtrykk. Sykdommen er beryktet for å forårsake en "hurtig progressiv glomerulonefritt", som kan ødelegge nyrefunksjonen fullstendig på under en uke.
Diagnosen er en medisinsk hasteoppgave og krever påvisning av anti-GBM-antistoffer i blodet via en ELISA-test, samt en akutt nyrebiopsi. Under mikroskopet vil nyrebiopsien vise en karakteristisk dannelse av "halvmåner" i nyrecellene (tegn på alvorlig vevsdød), og immunfluorescensundersøkelse vil vise antistoffene lyse opp som en perfekt, lineær strek langs kapillærveggene. Behandlingen må startes umiddelbart for å redde pasientens liv og organer. Standardbehandlingen består av en aggressiv triade: akutt plasmaferese (plasmautveksling) hver dag for fysisk å vaske de skadelige antistoffene ut av blodet, kombinert med høye doser systemiske kortikosteroider og kraftig cellegift (cyklofosfamid) for å stoppe produksjonen av nye antistoffer. Takket være moderne intensivmedisin er overlevelsen i dag høy, men mange pasienter må leve med permanent nyresvikt og avhengighet av dialyse eller nyretransplantasjon.